Долгосрочное исследование подтвердило безопасность и биологическую активность голодирсена в терапии миодистрофии Дюшенна

Лекарственный препарат компании Sarepta предназначен для терапии пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Было показано, что голодирсен позволяет восстановить выработку функционального дистрофина.

материал remedium.ru