Долгосрочное исследование подтвердило безопасность и биологическую активность голодирсена в терапии миодистрофии Дюшенна
Лекарственный препарат компании Sarepta предназначен для терапии пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Было показано, что голодирсен позволяет восстановить выработку функционального дистрофина.
материал remedium.ru