Фонд обратился к федеральным медцентрам с просьбой начать подготовку документов для заявок на обеспечение детей препаратом Деландистроген моксепарвовек (Элевидис).
материал remedium.ru
Лекарственный препарат компании Sarepta предназначен для терапии пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Было показано, что голодирсен позволяет восстановить выработку функционального дистрофина.
материал remedium.ru
04.09.2018 14:08 Pfizer досрочно прекратила исследования терапии миодистрофии Дюшенна Клиническое исследование II фазы и дополнительное открытое исследование препарата домагрозумаба (domagrozumab), разработанного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, были прекращены после получения результатов основного анализа собранных данных. Оказалось, что лекарственное средство компании Pfizer не обладает достаточной эффективностью, сообщает PharmaTimes. В рамках исследования II фазы (B5161002) оценивалась безопасность…