Лекарственный препарат компании Sarepta предназначен для терапии пациентов с лабораторно подтвержденной мутацией гена дистрофина, приводящей к пропуску экзона 53. Было показано, что голодирсен позволяет восстановить выработку функционального дистрофина.
материал remedium.ru
МОСКВА, 21 ноября. /ТАСС/. Ученые-генетики из московского Медико-генетического научного центра (МГНЦ) запустили общероссийскую программу поиска детей, больных мышечной дистрофией Дюшенна, с целью болей ранней диагностики заболевания. Пройти обследование в научном центре на предмет наличия генетической мутации пациенты смогут бесплатно, сообщили в пресс-службе учреждения. «Генетики ФБГНУ «МГНЦ» впервые запустили общероссийскую программу поиска пациентов с «поломкой» в…
04.09.2018 14:08 Pfizer досрочно прекратила исследования терапии миодистрофии Дюшенна Клиническое исследование II фазы и дополнительное открытое исследование препарата домагрозумаба (domagrozumab), разработанного для лечения мышечной дистрофии Дюшенна, были прекращены после получения результатов основного анализа собранных данных. Оказалось, что лекарственное средство компании Pfizer не обладает достаточной эффективностью, сообщает PharmaTimes. В рамках исследования II фазы (B5161002) оценивалась безопасность…