Минздрав одобрил первую и единственную в России таблетированную форму препарата для лечения спинальной мышечной атрофии — рисдиплам от Roche

Roche объявляет о регистрации Министерством здравоохранения Российской Федерации новой лекарственной формы препарата рисдиплам (торговое наименование Эврисди®).

Теперь терапия доступна в виде таблеток, стабильных при комнатной
температуре, что расширяет возможности применения препарата у пациентов со СМА.
Таблетированная форма в дозировке 5 мг эквивалентна 6,6 мл раствора для приема
внутрь (в концентрации 0,75 мг/мл). Данная форма предназначена для лечения
взрослых и детей в возрасте от 2 лет с массой тела 20 кг и более. Таблетку можно
проглатывать целиком или растворять в воде; прием возможен независимо от еды.
Препарат не требует хранения в холодильнике и может храниться при комнатной
температуре. Препарат рисдиплам, который применяется в домашних условиях,
является единственной неинвазивной медикаментозной патогенетической терапией для
пациентов со СМА.

«Мы уверены, что новая таблетированная форма сделает терапию препаратом
рисдиплам еще более доступной и интегрированной в привычный ритм жизни
пациентов, обеспечивая необходимую гибкость без потери эффективности», —
отметила Екатерина Фадеева, руководитель отдела по научному и медицинскому
взаимодействию АО «Рош-Москва».

«С клинической точки зрения, новая таблетированная лекарственная форма
рисдиплама решает одну из важнейших задач в терапии СМА — обеспечение
непрерывности лечения в любых условиях», — отметил Дмитрий Владимирович Влодавец,
к.м.н., руководитель федерального центра нервно-мышечных заболеваний, ведущий
научный сотрудник отдела психоневрологии и эпилептологии НИКИ педиатрии и
детской хирургии им. академика Ю.Е. Вельтищева ФГАУО ВО РНИМУ им. Н.И. Пирогова
Минздрава России. «Отсутствие необходимости в хранении в холодильнике и
возможность приема препарата в таблетированной форме значительно снижают риски
нарушения режима терапии при поездках или смене обстановки. Это технологическое
решение позволяет сохранять высокую системную концентрацию белка SMN на целевом
уровне, сочетая привычную эффективность и благоприятный профиль безопасности
неинвазивной медикаментозной патогенетической терапии с принципиально новым
уровнем удобства для пациента».

Препарат рисдиплам разработан для лечения СМА путем увеличения и поддержания
синтеза белка SMN в центральной нервной системе и периферических тканях. В
дополнение к этому инновационному действию, новая таблетированная форма
предлагает дополнительные преимущества в плане портативности и удобства для
тысяч пациентов, живущих с СМА, их семей и лиц, осуществляющих уход.

«Для пациентов, живущих со СМА, и их близких, появление таблетированной формы
препарата рисдиплам — это, прежде всего, вопрос свободы и нормализации жизни.
Возможность принимать препарат в виде таблетки значительно упрощает ежедневную
рутину и делает лечение менее обременительным», — прокомментировала Ольга
Германенко, Учредитель и директор Фонда «Семьи СМА». «Мы видим в этом важный шаг
к тому, чтобы терапия подстраивалась под жизнь пациента, и приверженность
терапии не зависела бы от графика и способа введения лекарства. Это именно та
доступность и удобство, которые позволяют пациентам со СМА чувствовать себя
более независимыми».

Одобрение основано на данных исследования биоэквивалентности (NCT04718181),
оценивающего таблетированную форму рисдиплама в дозировке 5 мг, которую можно
проглотить целиком или растворить в воде [2, 3]. Результаты, представленные на
4-м Международном научном конгрессе СМА Европа в 2024 году, показали, что
таблетированная форма и оригинальный раствор для приема внутрь обеспечивают
биоэквивалентность рисдиплама [3]. Это означает, что пациенты, принимающие
таблетки, могут ожидать того же уровня эффективности и профиля безопасности, что
и при приеме раствора.

Таблетированная форма в дозировке 5 мг предназначена для пациентов старше
двух лет, с весом 20 кг и более, которые способны проглатывать таблетки без
использования зонда для кормления. Оригинальный раствор для приема внутрь
останется доступным для тех, кто использует другие дозировки препарата рисдиплам
или предпочитает прием раствора.

Компания Roche ведет клиническую разработку препарата рисдиплам в рамках
сотрудничества со SMA Foundation и PTC Therapeutics.