Система федерализации сможет уравнять возможности всех орфанных пациентов

23 декабря прошло заседание Палаты молодых законодателей при Совете Федерации РФ совместно с Московским государственным гуманитарно-экономическим университетом (МГГЭУ) на тему: «Лекарственное обеспечение граждан с редкими заболеваниями в целях профилактики инвалидности». Мероприятие состоялось на базе МГГЭУ.

Участники заседания обсудили актуальные вопросы своевременного и бесперебойного обеспечения в России орфанных пациентов лекарственными препаратами. А также выслушали предложения экспертов по решению проблем финансировании закупок орфанных лекарственных препаратов в субъектах РФ и обеспечения равного доступа к лечению граждан с орфанными заболеваниями, независимо от их места проживания и возраста.

Модератор, депутат Государственной Думы, член Комиссии «Единой России» по здравоохранению Татьяна Кусайко отметила, что тема лекарственного обеспечения граждан с орфанными заболеваниями не теряет сегодня своей актуальности. Она сообщила, что в 2011 году 323-й закон об охране здоровья граждан РФ ввел понятие «редкое (орфанное) заболевание». С тех пор обеспечение препаратами пациентов с орфанными заболеваниями остаются в основном обязательствами субъектов РФ. Регионы оказались в непривычной для них ситуации, поэтому пришлось выстраивать всю систему с нуля – от учета пациентов до их навигации в системе здравоохранения. Но при этом ряд вопросов остается нерешенными.

«Сделано много: увеличено региональное финансирование для пациентов с тяжелыми и жизнеугрожающими заболеваниями. При этом субъекты развивают свое собственное законодательство и нормативно-правовую базу. Но иногда по тем или иным вопросам единых подходов нет. По мере развития системы оказания медицинской помощи, лекарственного обеспечения граждан, с появлением новых заболеваний и увеличения числа пациентов растут и финансовые нагрузки на региональные бюджеты».

По ее словам, к 2018 году расходы субъектов на лекарственное обеспечение пациентов из перечня редких и жизнеугрожающих заболеваний выросли в 4 раза. В связи с этим во многих субъектах РФ под угрозой оказались льготные региональные программы. Выходом из этой ситуации стало, по ее словам, появление Фонда «Круг Добра», средства которого направлялись на лечение детей с наиболее тяжелыми заболеваниями. Однако для большой части взрослых пациентов с орфанными диагнозами обеспечение препаратами оказалось недоступным.

Как считает директор Медико-генетического научного центра имени академика Н.П. Бочкова, главный внештатный специалист по медицинской генетике Минздрава России Сергей Куцев, 2021 год стал очень удачным для решения ряда проблем, связанных с лечением орфанных заболеваний. Одним из «революционных» решений в этой сфере он назвал создание Фонда «Круг Добра».

По его словам, в этом году более 2 тысяч детей с орфанными диагнозами получили патогенетическое лечение. И если раньше родителям детей с орфанными диагнозами часто приходилось добиваться через суды, то сейчас в России работает достаточно понятная схема, которая позволяет своевременно обеспечивать орфанных детей необходимыми препаратами.

Также большим достижением он назвал решение на правительственном уровне вопроса о расширении программы неонатального скрининга.
«Мы будем осуществлять скрининг на 36 заболеваний. И речь идет о тех заболеваниях, ранняя диагностика которых и раннее начало терапии позволит избежать инвалидизации, а в ряде случаев и летального исхода пациентов. Мы сможем начать лечение в доклинической стадии. В этом суть неонатального скрининга», – сказал он.

Сейчас же, как считает генетик, когда практически все дети обеспечиваются за счет Фонда, одной из проблем остается финансирование закупок лекарственных препаратов для взрослых орфанных пациентов.

«Например, пациент получал лекарственный препарат в Фонде «Круг Добра», а по исполнении им 18 лет он не получит ни одной таблетки?», – говорит он. По его мнению, у пациентов с орфанным диагнозом не должно быть прерывания в обеспечении лекарственными препаратами, в том числе при выходе из-под опеки «Круга Добра» по достижении ими совершеннолетия, поскольку это чревато ухудшением состояния их здоровья. Поэтому, как полагает Сергей Куцев, хорошим решением этого вопроса была бы федерализация системы финансирования закупок лекарственных препаратов для орфанных пациентов. «У субъектов – разные финансовые возможности, но пациенты должны иметь одинаковые возможности для получения лекарственных препаратов», – сказал Сергей Куцев.

Аналитик, руководитель проектного офиса «Редкие (орфанные) болезни» Национального НИИ общественного здоровья имени Н.А. Семашко Елена Красильникова также уверена, что процессы федерализации, которые происходили в системе закупок препаратов для лечения орфанных больных, показали свою эффективность, и на сегодня это самый эффективный инструмент для решения вопроса обеспечения орфанных пациентов необходимыми препаратами. Особенно это важно сегодня для СМА (спинальной мышечной атрофии), поскольку Фонд «Круг Добра» обеспечивает только пациентов до 18 летнего возраста. Взрослые же пациенты могут рассчитывать на получение препаратов по факту инвалидизации, а зачастую посредством решения этого вопроса через суд.

По ее оценке, до федерализации в 2018 году обеспеченность препаратами пациентов с жизнеугрожающими и редкими диагнозами составляла 58%, а после федерализации в 2020 году – 65%. При этом объемы средств, которые регионы тратили на закупку орфанных препаратов, все это время сокращались. Так, в 2016 году финансирование составило 25% от потребности, в 2019 году – 12,5%, в 2020 году – 12%. Федерализация позвонила уменьшить долю расходов на орфаны в региональной льготе с 25% в 2016году до 10-12% в 2020.

Юрист Национального Совета экспертов по редким заболеваниям, член экспертного совета Государственной Думы по охране здоровья по редким (орфанным) заболеваниям Наталья Смирнова считает, что существует несколько способов решения проблемы лечения взрослых орфанных заболеваний. Но наиболее приемлемым решением остается включение орфанных заболеваний, в частности, спинальной мышечной атрофии (СМА), в программу ВЗН. По ее мнению, такое решение может быть оптимальным с точки зрения гарантий обеспечения орфанных пациентов необходимыми лекарственными препаратами и снятия бремени с региональных бюджетов.

«Пути решений существуют, и мы должны их использовать, чтобы обеспечить пациентов, которым установлен орфанный диагноз. В законе сказано, что в качестве источников финансирования может быть федеральный бюджет, бюджет субъектов, средства ОМС и иные источники. Со всеми этими источниками мы и должны работать», – говорит Наталья Смирнова.

Директор Благотворительного фонда помощи больным спинальной мышечной атрофией и другими нервно-мышечными заболеваниями «Семьи СМА» Ольга Германенко подтвердила, что работа Фонда «Круг Добра» изменила ситуацию в положительную сторону в части детей с диагнозом СМА. Но сегодня возникла проблема разделения пациентов по возрасту. «Когда дети имеют возможность получать препараты, а взрослые – нет, или только по факту инвалидности, надо работать, чтобы эту дискриминационную ситуацию устранить, – говорит Ольга Германенко. – Со взрослыми ситуация сейчас гораздо важнее, чем с детьми. Федерализация – это тот шаг, который поддерживается уже многие годы. Есть все данные для того, чтобы разобраться с проблемой лекарственного обеспечения пациентов со СМА, только на этот раз уже полностью, не только по детям».

О необходимости выстроить систему помощи для совершеннолетних пациентов с орфанными заболеваниями, в том числе со спинально-мышечной атрофией (СМА), заявил Президент России Владимир Путин во время большой пресс-конференции 23 декабря.