Компания BIOCAD представила промежуточные результаты исследования генотерапевтического препарата для лечения гемофилии В

Биотехнологическая компания BIOCAD представила промежуточные данные клинического исследования совмещенной I–II фазы генотерапевтического препарата ANB-002, оригинальной разработки для терапии гемофилии В. Набор в клиническое исследование продолжается, планируется включить еще не менее девяти пациентов.

Напомним, что компания разработала исследуемый препарат генной терапии
гемофилии В, предназначенный для однократного введения. На сегодняшний день в
клиническом исследовании принимает участие десять пациентов. По результатам
доклинических исследований были определены три дозы для введения участникам
клинического исследования: минимальная, промежуточная и максимальная. Включение
пациентов в исследование проводилось постепенно после оценки полученных
промежуточных результатов наблюдения. В рамках исследования закрыт набор
участников для применения минимальной и промежуточной дозы, включены трое
участников для введения выбранной максимальной дозы. Также исследуется вариант
применения препарата с сопутствующей терапией: часть пациентов получает
сопутствующую терапию глюкокортикоидами для оценки возможного дополнения
генотерапевтического лечения. В исследовании принимают участие пациенты с
тяжелой формой гемофилии В.

«Мы видим отчетливую положительную динамику в эффективности терапии на фоне
уверенного профиля безопасности. Промежуточное наблюдение показывает, что у
участников после введения препарата ANB-002 увеличивается активность фактора IX
вплоть до полного прекращения применения заместительной терапии рекомбинантным
фактором IX. Наблюдение продолжается, впереди включение еще дополнительных
пациентов, а также результаты более продолжительных наблюдений», — комментирует
Юлия Линькова, заместитель генерального директора по клинической разработке и
исследованиям биотехнологической компании BIOCAD.
Компания продолжает набор в клиническое исследование.

Минздрав России 20 февраля 2023 года выдал биотехнологической компании BIOCAD
разрешение на проведение клинического исследования первого российского
генотерапевтического препарата (ANB-002) для терапии гемофилии B, полностью
разработанного учеными компании.

Работа над препаратом началась в 2018 году. ANB-002 является препаратом
next-in-class и представляют собой вектор на основе rAAV, который несет
экспрессионную кассету, содержащую ген человеческого фактора свертываемости
крови IX (FIX).

Особенность генотерапевтических препаратов на основе rAAV заключается в том,
что однократное введение таких лекарственных средств, как правило, позволяет
добиться стабильного терапевтического эффекта на многие годы.