Впервые в России локализован орфанный препарат, включая биосинтез субстанции

Компания «Петровакс Фарм» сообщает о регистрации локального препарата для лечения болезни Фабри — Фабагал® (агалсидаза бета), произведенного по полному циклу[1]. Это первый в России орфанный препарат, для которого осуществлен трансфер технологии производства субстанции. Проект реализован совместно с НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи.

Начало поставок локально произведенного препарата планируется в 1 квартале
2025 года. Эффективность технологии позволит выпускать Фабагал® в количествах,
достаточных для обеспечения терапией всех российских пациентов с болезнью Фабри,
получающих ферментозаместительную терапию агалсидазой бета.

«Мы стремимся сделать доступными в России инновационные решения для лечения
социально значимых заболеваний. Проект по трансферу технологии производства
субстанции препарата Фабагал® от клеточной линии завершен в кратчайшие сроки –
всего за два года. Сегодня мы можем быть уверены, что все пациенты смогут
получить качественное лечение вне зависимости от внешних обстоятельств», —
рассказал Михаил Цыферов, президент компании «Петровакс Фарм».

Проект по локализации полного цикла производства препарата Фабагал® в России
стартовал в 2022 году. В апреле 2024 года компания «Петровакс Фарм» совместно с
НИЦЭМ им. Н.Ф. Гамалеи завершила один из ключевых этапов проекта — биосинтез
субстанции с использованием продуцента на основе клеточной линии. Вывод
препарата на рынок позволит сделать терапию этого редкого заболевания более
доступной. Стоимость Фабагала уже на 40% ниже[2], чем на другой имеющийся на
рынке препарат с аналогичным МНН.

«Своевременное начало лечения позволяет замедлить прогрессирование заболевания и
предотвратить развитие тяжелых осложнений со стороны сердца, почек, нервной и
пищеварительной систем. Чем раньше будет диагностирована болезнь Фабри, тем
больше шансов у пациента на долгую и полноценную жизнь. Семейный и селективный
скрининг позволяют выявить заболевание на ранних стадиях», — рассказал Сергей
Валентинович Моисеев, д.м.н., профессор, член-корреспондент РАН, директор
Клиники им. Е.М. Тареева, заведующий кафедры внутренних, профессиональных
болезней и ревматологии ФГАОУ ВО «Первый МГМУ им. И.М. Сеченова» Минздрава
России.

Широкомасштабный проект кардиологического скрининга, который помогает
своевременно диагностировать болезнь Фабри, проводится в России в 2024 года. Его
инициатором выступил Медико-генетический научный центр им. Бочкова совместно с
компанией «Петровакс Фарм». Благодаря проекту каждый врач из любого региона
страны может заказать по телефону горячей линии бесплатный
молекулярно-генетический анализ для своего пациента при наличии у него факторов
риска. Этот социально значимый проект крайне важен для ранней диагностики
заболевания, что позволяет вовремя начать терапию.

Фабагал® применяется в мировой клинической практике с 2014 года. В России он был
зарегистрирован[3] в августе 2023 года на основании результатов клинических
исследований с участием как здоровых добровольцев, так и пациентов с болезнью
Фабри. До полного завершения трансфера технологии производства препарат
импортировался из Южной Кореи.

В этом году уже 47 пациентов начали терапию препаратом Фабагал®. По словам
Сергея Валентиновича Моисеева, все пациенты, которые начали получать терапию в
Клинике им. Е.М. Тареева, отреагировали на терапию хорошо.