В AstraZeneca рассказали о необходимости создания трансляционных хабов для внедрения новых терапевтических модальностей в России

Формирование в России сети трансляционных хабов при ведущих экспертных центрах может стать одним из способов ускоренного внедрения новых терапевтических модальностей в здравоохранение.

Такой подход позволит перейти от линейного процесса разработки к параллельной
интеграции терапии, диагностики, клинических данных и производственных решений,
сообщила старший директор отдела предрегистрационных исследований «АстраЗенека»
в России и Евразии Надежда Тихонова на Конференции «Сканирование горизонтов в
здравоохранении: вызовы и перспективы» в Сеченовском университете.

По её словам, классическая модель разработки лекарств — от доклиники до
регистрации — становится неприменимой в условиях появления высокотехнологичных
модальностей, включая клеточную и генную терапию, антитело-лекарственные
конъюгаты, решения на основе мРНК и PROTAC-подходы.

«Линейная модель разработки — когда сначала разрабатывают молекулу, потом
проводят доклинические исследования, затем клинические и регистрацию — для новых
модальностей больше не работает. Мы говорим не просто о лекарстве, а о сложной
медицинско-технологической системе, где важны инфраструктура, логистика,
компетенции врачей и возможность персонализированного применения», — сказала
Надежда Тихонова.

Она отметила, что будущий портфель компании будет в значительной степени
состоять из новых модальностей. Уже сейчас в фазе клинических исследований
находятся ADC-конъюгаты, биспецифические антитела, клеточные терапии и
радиофармацевтические лекарственные препараты. На горизонте видны еще более
сложные решения: редактирование генома CRISPR, самоамплифицирующиеся РНК,
доставка белков через адено-ассоциированные вирусы, а также нуклеотидные
препараты, напрямую влияющие на экспрессию белков на генном уровне и открывающие
терапевтические возможности для ранее «недосягаемых» мишеней.

При этом скорость развития новых модальностей существенно опережает традиционные
циклы разработки лекарств. Например, клеточные препараты достигают рынка в
среднем в три раза быстрее малых молекул и биологических препаратов благодаря
возможностям клинических исследований на малых выборках и более высокой
клинической значимости для пациентов.

Кроме того, новые технологии представляют собой не просто препараты, а целые
технологические платформы, что создаёт принципиально другие регуляторные,
производственные и инфраструктурные вызовы. Персонализированные клеточные
препараты требуют нестандартной логистики, а оценка модулей на базе
искусственного интеллекта в составе медицинских продуктов предъявляет требования
к динамической оценке алгоритмов. Масштабирование CAR-T-производства,
обеспечение GMP-стандартов для in vivo-генной терапии, подготовка
мультидисциплинарных команд и создание цифровых контуров отслеживания данных —
все это выходит за рамки традиционного R&D-мышления.

В новой реальности R&D должен перестать существовать в изоляции от практической
медицины и регуляторной среды. Вместо линейного подхода «лаборатория → клиника →
практика» предлагается формировать на базе ведущих экспертных центров
«трансляционные хабы» — живые экосистемы, в которых разработка терапии, создание
диагностики, сбор реальных данных (RWE), подготовка экономических моделей и
взаимодействие с регуляторами происходят параллельно с участием всех вовлеченных
сторон, включая представителей системы здравоохранения, что позволит проводить
корректную оценку фармакоэкономики и интеграцию новых модальностей в систему
здравоохранения.

«Ключевая мысль — нам нужно уходить от линейной модели трансляционной медицины и
переходить к созданию трансляционных хабов, в которых представители науки,
клиники, регулятора и разработчики смогут совместно работать над выводом новых
препаратов на рынок. Только такой формат взаимодействия позволит обеспечить
ускоренное внедрение инноваций и их доступность для пациентов», — сообщила
Надежда Тихонова.

В мире уже существуют примеры подобных моделей: в Великобритании AstraZeneca
реализует совместный центр геномных исследований с UK Biobank, а в России
создаётся консорциум по мРНК-технологиям. Эти примеры показывают, что
трансляционные центры становятся точками концентрации научных, клинических и
регуляторных компетенций, а также обеспечивают доступ к знаниям и практикам
передовых биотехнологических компаний.

Создание трансляционных хабов может опираться на существующие экспертные центры,
университетские клиники и научные институты. Важным принципом станет объединение
исследовательских команд, инженерных подразделений, IT-разработчиков,
клиницистов и представителей регулятора — в единой мультидисциплинарной
структуре. Трансляционные хабы могут формироваться на базе крупных медицинских и
научных кластеров. Кроме того, такая модель позволит сканировать горизонты не
ретроспективно — по данным реестров и отчетов, — а синхронно с глобальными
разработками, еще до того, как новые модальности войдут в систему
здравоохранения.