PCSK9 участвует в синтезе фермента, снижающего переработку «плохого» холестерина (липопротеинов низкой плотности). Для снижения уровня холестерина используют лекарства, которые блокируют непосредственно этот фермент. Однако некоторые люди не переносят такие препараты — тогда может помочь редактирование генома.
Благодаря снижению активности гена PCSK9 концентрация липопротеинов низкой плотности уменьшалась на 30-60%. Для редактирования генома учеными был разработан специальный фермент. Он доставлялся в клетки печени с помощью модифицированного аденоассоциированного вируса.
материал с сайта www.meddaily.ru