Это соединение работает как очищающий элемент — он избавляет мозг от токсических отложений, в том числе тех, что свойственны паркинсонизму (скопления альфа-синуклеина). Следовательно, искусственное повышение концентрации GCase запускает усиленную очистку на фоне развившегося заболевания.
Университетский колледж Лондона уже протестировал амброксола на 17 пациентах с болезнью Паркинсона. Участники получали препарат ежедневно в течение полугода. Было показано: средство не вызывает побочных эффектов и успешно попадает в ткани головного мозга. Прием средства повышал уровень GCase в спинномозговой жидкости на 35%, а состояние добровольцев улучшалось.