Генная терапия наследственных заболеваний сетчатки — современное состояние проблемы | Оренбуркина О.И., Бабушкин А.Э.

Введение Наследственные заболевания сетчатки (НЗС) поражают примерно одного из 2000 человек, а около 2,7 млрд здоровых людей являются носителями по крайней мере одного варианта мутаций, связанного с аутосомно-рецессивным характером заболевания. У одного из 1500 пациентов офтальмологического профиля в Российской Федерации (РФ) подтверждается генетическая патология. Известно более 100 нозологических форм НЗС, которые вызываются различными дефектами, обнаруженными…

Генная терапия способствовала восстановлению слуха у детей с глухотой



Исследование включало хирургическое введение безвредного вируса для переноса версии человеческого гена OTOF во внутреннее ухо пациента.

материал remedium.ru

Улучшить и создать с нуля — какие возможности открывает генная инженерия? Рассказывают ученые Пермского Политеха

Улучшить и создать с нуля — какие возможности открывает генная инженерия? Рассказывают ученые Пермского Политеха Еще до открытия ДНК человек научился выводить представителей животных и растений, соответствующих его запросам. Сегодня возможности генной инженерии позволяют не только создать улучшенный организм «из ничего», но и изменить гены человека, избавив того от болезней. Как работает генная инженерия, где…

СМИ: экспериментальная генная терапия помогла детям с синдромом «мальчика из пузыря» — Общество

ВАШИНГТОН, 20 апреля. /ТАСС/. Экспериментальная генная терапия позволила восстановить функционирование иммунной системы у семи детей с серьезным наследственным заболеванием. Так называемый тяжелый комбинированный иммунодефицит (SCID), известный также как синдром «мальчика из пузыря», фактически вынуждает таких людей проводить жизнь в изоляции, поскольку любая инфекционная болезнь становится для них смертельно опасной. Теперь же семеро детей, благодаря усилиям…

В Европе может появиться генная терапия бета-талассемии



Бета-талассемия развивается из-за мутации гена бета-глобина, в результате нарушается выработка эритроцитов и наступает тяжелая анемия. На сегодняшний день единственным эффективным методом лечения заболевания являются регулярные трансфузии эритроцитарной массы.

материал remedium.ru

Генная инженерия: от истоков до наших дней

Генная инженерия: от истоков до наших дней Генная инженерия – это больше, чем наука. Это технологическая совокупность разных наук: генетики, биологии, химии, вирусологии, химической инженерии и так далее. Это мощный инструмент для создания новых генетических комбинаций, отличных от существующих в природе, путем внесения изменений в ДНК и РНК. Создаются новые генетические комбинации с целью усовершенствования…

Генная терапия дистрофии сетчатки стала доступна европейским пациентам



Лекарственное средство разработано для терапии дистрофии сетчатки, вызванной мутацией в гене RPE65, который кодирует белок, специфичный для пигментного эпителия сетчатки глаза.

материал с сайта remedium.ru