PNAS: найден новый способ борьбы с синдромом Дауна на уровне генов

Ученые из Медицинского центра Бет Израэль Диконесс разработали модифицированную систему генного редактирования CRISPR, которая позволяет подавлять активность лишней хромосомы, вызывающей синдром Дауна.

Синдром
Дауна развивается из-за наличия дополнительной, третьей копии 21-й хромосомы.
Это приводит к нарушению работы множества генов, что связано с когнитивными
особенностями и повышенным риском раннего развития болезни Альцгеймера.

Исследователи предложили подход, при котором подавляется активность всей лишней
хромосомы сразу, а не отдельных генов. В основе метода — использование гена XIST,
который в норме «выключает» одну из Х-хромосом у женщин. Ученые попытались
применить этот механизм к дополнительной 21-й хромосоме.

Ранее такие попытки сталкивались с техническими трудностями: ген XIST нужно
внедрить точно в одну из трех копий хромосомы и при этом охватить как можно
больше клеток. Новая версия CRISPR позволила повысить эффективность этой
процедуры примерно в 30 раз по сравнению с традиционными методами.

Эксперименты пока проводились только на клеточном уровне в лаборатории. Тем не
менее, по мнению авторов, технология может стать основой для будущих методов
лечения.

Независимые эксперты отмечают, что подход выглядит многообещающим, однако
подчеркивают необходимость дальнейших исследований для оценки его безопасности и
эффективности на практике.

Источник: med2.ru