Гемлибра компании Рош обеспечил устойчивый контроль кровотечений

Препарат Гемлибра компании «Рош» обеспечил устойчивый контроль кровотечений в крупнейшем на данный момент регистрационном исследовании у детей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII.

Компания «Рош» объявляет результаты основного анализа данных исследования III фазы HAVEN 2 по оценке профилактического применения препарата Гемлибра® (эмицизумаб) у детей в возрасте до 12 лет с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII, включая данные более длительного наблюдения при введении препарата один раз в неделю, и новые данные по схемам с менее частым введением препарата (каждые две или каждые четыре недели). Указанные результаты из самого крупного исследования у детей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII были представлены на 60-й ежегодной конференции Американского общества гематологии (ASH).

«Дети с ингибиторной формой гемофилии имеют повышенный риск угрожающих жизни кровотечений, у них также могут происходить часто повторяющиеся кровотечения в суставы, – говорит Доктор Гай Янг, директор подразделения гемостаза и тромбоза Детской больницы Лос-Анджелеса, профессор педиатрии в Школе медицины Кека при Университете Южной Калифорнии (Лос-Анджелес, Калифорния). – Обновленные данные исследования HAVEN 2 показали, что у большинства детей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII, получавших эмицизумаб, отсутствовали кровотечения, при которых требовалось бы проведение гемостатической терапии, при любом из трех режимах дозирования. Это дополнительно подтверждает способность данного препарата обеспечивать устойчивый, эффективный контроль кровотечений».

Согласно обновленным результатам исследования HAVEN 2, в которых период наблюдения увеличен в среднем на 11 месяцев, у 76,9% (95% CI: 64,8; 86,5) детей с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII, получавших получавших Гемлибру один раз в неделю (n=65), отсутствовали кровотечения, требовавшие гемостатической терапии. Важно отметить, что еженедельное введение Гемлибры показало 99% (95% CI: 97,7; 99,4) снижение количества кровотечений, требовавших гемостатической терапии, по сравнению с предшествующим лечением препаратами шунтирующего действия (ПШД) в режиме профилактики (n=15) или по требованию (n=3) при проспективном интра-индивидуальном сравнении. Новые данные также показали, что 90% (95% CI: 55,5; 99,7) детей с ингибиторами к фактору VIII, получавших Гемлибру раз в две недели (n=10), и у 60% (95% CI: 26,2; 87,8) детей, получавших Гемлибру раз в четыре недели (n=10), не наблюдалось кровотечений, при которых требовалось бы проведение гемостатической терапии, что демонстрирует клинически значимый контроль кровотечений при обоих режимах дозирования. Не зарегистрировано случаев тромботической микроангиопатии (ТМА) или тромботических событий. Наиболее частые нежелательные явления на этапе основного анализа данных в исследовании HAVEN 2 согласуются с теми, которые наблюдались ранее при промежуточном анализе данных.

«Результаты обновленного анализа данных исследования HAVEN 2 подтверждают потенциал Гемлибры по контролю кровотечений при менее частом режиме подкожного введения, благодаря чему у детей с гемофилией и их родителей появляется больше гибкости в выборе подходящей именно для них схемы лечения, – говорит Доктор Сандра Хорнинг, главный медицинский директор и глава глобального подразделения по разработке лекарственных препаратов компании «Рош». – Многие дети с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII уже успели получить пользу от препарата Гемлибра, и мы уверены, в том числе с учетом этих новых положительных результатов, что благодаря такому лечению изменения к лучшему в их жизни продолжатся».

Препарат Гемлибра зарегистрирован в более чем 50 странах мира, включая США, страны-члены ЕС и Японию, для лечения пациентов всех возрастов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII, основой для регистрации являются результаты основного анализа данных в исследовании HAVEN 2, включая промежуточные результаты. В октябре 2018 года FDA также одобрило применение Гемлибры в лечении пациентов любого возраста с гемофилией А без ингибиторов к фактору VIII. Сейчас Гемлибра является единственным препаратом, который одобрен FDA для пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, который может вводиться подкожно и в нескольких вариантах дозирования (один раз в неделю, раз в две недели или раз в четыре недели). Европейское агентство по лекарственным средствам в настоящее время рассматривает заявку на изменение регистрационного удостоверения с целью включения гемофилии А без ингибиторов к фактору VIII. Продолжается процесс подачи заявок в регулирующие органы по всему миру.

Препарат был изучен в рамках одной из крупнейших программ базовых клинических испытаний с участием пациентов с гемофилией А с ингибиторами к фактору VIII и без них, включая четыре базовых исследования HAVEN (HAVEN 1, HAVEN 2, HAVEN 3 и HAVEN 4).