FDA США одобрило два препарата для генной терапии серповидноклеточной анемии



Рекомендуемая розничная цена препарата Vertex и CRISPR составит в США 2,2 млн долларов США, а Lyfgenia будет стоить 3,1 млн долларов США. Один из них стал первым в США препаратом, в основе которого лежит технология редактирования генов CRISPR, удостоенная Нобелевской премии.

материал remedium.ru

У пациентов с серповидноклеточной анемии появился новый вариант лечения



В США одобрен препарат для сокращения частоты развития вазоокклюзивных болевых кризов – самого частого и опасного проявления серповидноклеточной анемии.

материал remedium.ru